展望 2018，我想花一点时间来回顾 FDA 在医药和公众健康方面进展顺利的一年——从2017年上市的突破性医药产品到促进竞争的创纪录的仿制药批准数量，再到 FDA 不断推动促进安全和有效的产品创新和保证美国公众免遭与食物相关疾病威胁的政策的努力。

今日，新的医学突破正在深刻地改变我们如何看待和治疗疾病的方式，这在几年前似乎是不可思议的。在现代医学环境中，FDA 正在评估其政策的各个方面，以确保我们在促进对有效治疗人类和动物疾病具有潜在可能性的有益创新并改善公众健康的同时保护消费者。

创新产品创纪录的一年

随着对疾病的科学认识不断提高，医学实践也越来越符合患者的个性化需求，我们也正在现代化我们在整个研发过程中如何与创新者合作，以使用最好的科学技术更有效地为患者提供产品。

例如，FDA 最近协调批准了一款新型诊断器械，该器械能够在医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）提出的测试覆盖范围内（从而促进对这一创新产品的早期获取），在单一测试中检测出数百个基因突变。

此外，在快速发展的个体化医疗领域，FDA 推出了新的指南草案，提出更好的方法来研发解决经常引发或导致疾病的潜在分子改变（例如，基因突变）的治疗方法。这包括仅存在于一小部分患者中的罕见分子改变。指南提出了一种方法，让药品研发者在合理的科学证据表明药物可以在这些基因组结果的患者中有效的基础之上，通过识别罕见基因突变，将患者纳入临床试验进行靶向治疗。新指南讨论了证明特定疾病内各分子亚型有效性所需的证据。该框架工作可能引导对于可能从中受益的患者的靶向治疗药物的更一致的研发和批准。

去年 8 月，随着美国首例基因治疗产品的批准，我们还看到以全新方式治疗疾病的实践的到来。之后我们又批准了两个基因治疗药品。像这样的创新正在为严重疾病的治疗创造一个转折点。这一技术在治愈顽固性和遗传性疾病方面还有更大潜力。【美国 FDA 批准首例基因治疗药物 - CAR-T 疗法 2017/08/31】【FDA 批准首例针对罕见遗传性失明的基因治疗药物 2017/12/20】

2017 年，在创新方面也出现了一些类似的历史性里程碑。这一集体性进步反映了科学方面的根本改变，使我们能够用新平台打击更多疾病。由于能够更好地将药物靶向到潜在的疾病机制，我们愈加能够在研发过程的早期识别患者获益。同时，在许多情况下，这些相同的工具也使我们能够更早、更有效地解决安全性问题。

部分程度上由于这些进步，FDA 在 2017 年批准了创现代记录数量（56）的新药和生物制品。在去年的 56 个新药批准中，46 个是由药品审评与研究中心（CDER）批准的新分子实体 — 其中 28 个新药的批准使用了一个或多个 FDA 加快审评项目。这 56 个新药品批准中有 10 个是由生物制品审评与研究中心（CBER）批准的生物治疗产品。有孤儿药适应症获批的药品数量也创下纪录。与此同时，我们消灭了未决孤儿药认定请求的全部积压。我们在 2017 年还数次打破了单月最高仿制药批准数量的记录，仿制药批准年度总数创 FDA 历史最高（1,027 件）。我们相信，如果照目前的趋势持续下去，我们将在 2018 年超过这一仿制药批准记录。

我们以科学为基础、以患者为中心的监管方式也延伸到医疗器械中，我们专注于产品研发的生命周期方法。这使我们能够在简化临床研发方案的同时不会影响我们依赖严格证据的承诺。通过认真考虑何时可以通过上市后研究而不是上市前研究更好地收集临床数据，患者获得一些突破性器械所需的等待时间更短，而又不会使 FDA 证明器械安全性和有效性合理保障的金标准做出让步。

我们承诺对于生成关键器械批准信息采用“最小负担标准”，这在《21 世纪医药法案》的条款中得以强化和推进。该政策方法是我们努力帮助创新者生成可以尽可能高效地支持上市批准的高质量证据的一个标志。我们对这些原则的接受在患者对于医疗器械的获取方面取得了显著进步。2017 年，FDA 批准了创纪录数量的新器械（95）。这是 2009 年获得上市批准的新器械数量的四倍多。

现代化 FDA 监管计划

这些新进步也带来了新挑战。在 FDA，我们正面临着对监管诸如基因治疗、靶向药物、基于细胞的再生医学和数字化医疗等科学高度新型领域的需求；在这些领域我们传统的产品监管方法可能不太适合。为迎接这些新挑战，我们正在重新审视如何使我们习惯的监管方法做出适应。我们需要在作为我们产品审评程序的一部分持续保护消费者的同时，确保我们允许有益新技术的进步。

为促进这些努力，我们推出了一个新的政策框架，允许某些诊断测试由获得官方认可的第三方审查。这一新框架将减轻测试开发者的负担，并简化这些类型的创新产品的监管评估。这种方法更容易适应这些技术的高度迭代性，测试通常需要常规修改以提高其准确度和临床效用。

去年夏天，我们还启动了一个试点项目，探索监管数字化医疗器械的新方式，从而使这些快速发展的技术能够同样经历迅速的产品演变，这是医疗移动应用程序等软件工具的标志，与此同时，FDA 保留确保可靠地生产出这些数字化医疗工具的能力。我们通过一系列指南来跟进这些行动，指南阐明了我们打算如何以一种鼓励创新的方式监管某些数字化医疗技术。

更广泛地讲，我们为低至中等风险的医疗器械制造商提供了更多澄清，这将对于不会显著影响器械安全性或有效性的微小修改，减少不必要的提交。从而，患者将更快地从升级产品中受益。

为了使我们的政策与我们需要审查的新技术的独特属性正确匹配，我们在其它项目中采取的新举措也显而易见；从我们的再生医学综合性政策（旨在激励这些潜在变革性产品安全和有效的创新）到我们对 3D 打印医疗器械制造商的指南草案。【FDA 宣布综合性再生医学政策框架 2017/11/18】【FDA 发布更新指南引领 3D 打印医药产品新时代 2017/12/06】

我们知道，从我们现代化监管方式所带来的公众健康获益并不局限于上市前审评过程。如果我们对上市后监督有信心，在上市后工具和政策方面的进步能够以更安全的产品、更好的信息来指导医疗决策以及更多的机会更高效的将产品推向市场的形式对患者产生重大影响。这就是为什么我们总是在寻找改革和改善这种监督的方法，并推进我们与患者和医疗服务提供者分享这些信息的方式。

例如，去年秋天，我们启动了一个新的可搜索数据库，以更好地告知患者和医疗保健专业人员有关药品和生物制品所报告的不良事件。我们将尽快采取其它措施来改善我们与患者和医疗服务提供者分享重要临床信息的方式。这些目标还包括加大潜在高风险产品的上市后监督力度，以及就我们发现的潜在问题提前警示消费者等新努力。举例来说，我们已采取果断行动保护公众免受无良诊所提供的高风险干细胞产品的伤害。我们将在 2018 年采取继续开展类似行动。

2017 年，我们还采取新举措，警告那些虚假宣称其未经批准的产品可以治疗或治愈危及生命疾病的公司；我们推出了一份新的指南草案，介绍了 FDA 基于产品可能给消费者带来的风险监管顺势疗法产品的方法；我们采取措施提醒公众注意其它未经证实和未经检测的产品的危险，如某些健身产品、受污染的膳食补充剂和 Kratom。除此之外，我们还采取新举措帮助患者更快地获得所需配药药品，同时保护公众免受劣质配药药品的伤害。2018 年将会有额外的执法措施。我们将继续推动使 FDA 能够使用真实世界数据更好地指导监管决策的工作。

促进药品竞争

许多人认为 FDA 在药品定价方面没有任何作用，但我不同意。虽然我们没有权力来监管价格，但我们有权利和责任确保 FDA 的政策不会阻碍竞争，这最终会抑制价格上涨并保证患者对药品的获取。

我们作为成本划算、高品质仿制药产品守门人的职责，是促进人用药和动物药竞争的基础部分。我们正在推进 FDA 可以帮助患者获得更多可负担得起的药品的新方法。我们分享了于 2017 年 6 月启动的药品竞争行动计划中所采取的一些步骤 — 从仿制药申请审评优先级划分

【FDA 将更多仿制药列入优先审评并提供缺少竞争的仿制药清单 2017/06/28】，到阻止品牌药企业寻找拖延仿制药进入市场的系统漏洞【FDA 采取基础步骤改善仿制药企业对品牌药样品的获取 2017/11/09】，到在仿制药审评积压方面取得实质性进展，再到确保低成本药品能够到达患者手中，从而使患者可以从这些药品的有效性和更实惠的价格中受益。

打击成瘾的新举措

我曾多次提到我作为局长的最高工作重点是处理国家面临的成瘾危机，主要是尼古丁和阿片类药物。2017 年，我们宣布了如何应对这些危机的新计划。七月份，我们宣布了一项综合性计划

【FDA 宣布烟草和尼古丁的全面监管计划 2017/08/06】，建议将可燃香烟中的尼古丁降低至最低或非成瘾水平。同时，我们采取了新举措开发创新性递送系统，对于那些仍想要达到令人满意的尼古丁水平的成年人来说，这种系统可能比香烟具有更低的有害性。作为该计划的一部分，我们组建了一个新的尼古丁指导委员会。委员会负责现代化 FDA 研发和监管尼古丁替代治疗产品的方法，尼古丁替代治疗产品能够帮助吸烟者戒烟或保持戒烟状态。

FDA 还公布了一系列新行动来应对阿片类药物滥用和成瘾所造成的人员和经济损失，这从我作为局长的第一个重大行动 — 建立阿片类药物政策指导委员就开始了。在该委员会的领导下，FDA 正在重新评估已经上市的药品是如何被用于合法目的以及误用和滥用的。

委员会将推荐新的政策措施来应对这场危机。FDA 也正在根据需要采取立即行动，就像我们对于 FDA 首例此类请求所做的那样：由于与产品滥用和误用相关的公共卫生后果，对目前在售的阿片类止痛药撤销销售。我们还努力寻找减少阿片类药物暴露的方法，防止新的药物滥用，并支持对于阿片类药物使用障碍患者的治疗；例如，通过对速释阿片类药品制造商的新的风险评估和降低策略（REMS）要求，以及要求标签变更增加有关对阿片类药物使用障碍患者药物辅助治疗的重要澄清信息。我们正在继续寻求其它有创造性的方法来应对危机，例如，利用阿片类药品包装、贮存和使用的不同形式。

保护和赋予消费者权力

FDA 不仅在医药产品和政策方面创新以更好地为公众服务，我们在《食品安全现代化法案》的实施方面也取得了很大进展，该法案旨在保证美国公众免受与食品相关的疾病的威胁。实施 70 年来最全面的食品安全改革，需要来自联邦、州和地方政府对食品生产者、农民和其他利益攸关方的大力投入，以创新方式致力于保护公众健康。这就是为什么在七月份我们宣布为各州提供超过三千万美元的资金来帮助落实新的农产品安全性要求。我们还推出了一个名为“食品安全计划创建者”的创新软件工具，协助食品制造商制定食品安全计划，以帮助预防食源性污染并最终保护公众健康。我们正在寻找其它方法来赋予农民和生产者权力，以确保法律的现代化要求得到有效实现。

我还相信赋予人们权力能做出更好的选择。这反映在我们继续努力推行菜单标签规定的实际落实。我们听取公众反馈，并提出了切实可行的解决方案，使得业界在确保餐馆顾客获得所需营养信息的同时，更容易履行这些重要的公众健康义务。

对于面临危及生命或极度虚弱疾病的患者来说，赋权也是至关重要的。今年我们举行了首次患者参与的咨询委员会会议。这是一项开创性的努力，旨在加强我们与患者的联系，并在我们的监管决策制定中听到患者的声音。

我们也明白，在许多严重疾病中，患者希望更早进入实验性治疗。我们已采取新措施来改善我们为患者提供的扩大使用的资源，包括加强我们的在线扩大访问导航工具，并简化批准患者获取研究用治疗产品请求的流程。上个月，作为我们加快罕见疾病药品研发承诺的一部分，我们发布指南草案，描述了一个可能的新方法，让公司在在特定的超罕见儿科疾病的同一临床试验中测试多个药品，以减少需要使用安慰剂治疗的患者数量。这一框架可以更广泛地应用于其它超罕见疾病。【FDA 发布指南草案为开展罕见儿科疾病的多公司试验提供建议 2017/12/08】

展望 2018

当我在回顾自己五月份进入 FDA 担任局长以来八个月的时光时，我在 FDA 专业人员所取得的诸多成就面前相形见绌。

我们在 2017 年取得了巨大成就。今年我们将致力于取得更多进展。2018 年 FDA 有望在更多领域采取措施推进有益的创新，通过采用新举措确保我们的流程是高效的，人用药和动物药是安全的，并实施保护和促进公众健康的切实解决方案。统一议程的发布突出了我们的一些优先事项。这些优先事项包括推进生物类似药政策、推动非处方药措施的现代化以及更好地向女性告知健康问题和风险因素。【展望未来：2018 年 FDA 有关医药产品的一些主要政策目标 2017/12/15】

没有人在地下室中创新。医学、生物技术、食品科学和整个公共卫生的进步，只有在公共卫生界的合作下才有可能实现。FDA 处在这样一个特殊的位置，将来自整个行业的利益攸关者聚集在一起 — 患者、企业、学术机构、医疗服务提供商、其他政府机构 — 确保创新转化成为保护和惠及公众的成功成果。这就是 FDA 驱动我们之所在。这是我们将在未来一年追求的目标。

来源：识林